A PRIME jelölést olyan gyógyszereknek ítélik oda, amelyek jelentős terápiás előrelépést jelenthetnek, vagy a betegek javát szolgálhatják kezelési lehetőségek nélkül

2020. október 25

Szerkesztőség Farmacosalud.com

A Novartis bejelentette, hogy az iptacopan (LNP023) az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) PRIME-jelölést kapott a C3 (GC3) glomerulopathia kezelésére. A PRIME egy olyan program, amelyet az EMA támogat a kielégítetlen orvosi igényeket kielégítő gyógyszerek fejlesztésének támogatása érdekében. Ez az önkéntes program az ígéretes gyógyszergyártókkal folytatott jobb együttműködésre és a korai párbeszédre támaszkodik a fejlesztési tervek ésszerűsítése és az értékelés felgyorsítása érdekében, hogy ezek a gyógyszerek korábban elérhessék a betegeket.

A C3 glomerulopathia (GC3) egy ritka vesebetegség, amely fiatal alanyokat érint, akiknek ennek a betegségnek a következtében rossz a prognózisa és jelentős az 1-3. Az iptacopan (LNP023) a komplementrendszer hatékony és szelektív, alternatív út-faktor B inhibitora, potenciálisan az első a maga nemében, és a GC3 4-6 kiváltó okát célozza meg. A GC3 a primer glomerulonephritis nagyon ritka és súlyos formája, amelyet az 1,7 komplement deregulációja jellemez. Évente világszerte előfordulási gyakorisága 1-2 millió 8, az Egyesült Államokban pedig körülbelül 10 000 előfordulása van.

Európában 10 500, Japánban 3200, Kínában 32 000 9 .

amelyet

A GC3-at általában serdülőknél és fiatal felnőtteknél diagnosztizálják. A betegség rossz prognózissal rendelkezik: a betegek körülbelül 50% -a 10 éven belül végső stádiumú vesebetegségbe (ESRD) kerül, és a vesetranszplantáció után 50% és 70% között ismétlődik meg az állapot 2 .

Az iptacopanról

Az iptakopán a B faktor első inhibitora, a komplement kaszkád alternatív útvonalának, a szájon át történő, reverzibilis és kismolekulájú 4,5 molekulának kulcsszerin proteáza. A GC3 mellett az iptacopant számos más vesebetegséggel párhuzamosan fejlesztik, beleértve a komplement rendszert, ahol jelentős kielégítetlen igények vannak, ideértve az IgA nephropathiát (IgA), az atipikus hemolitikus urémiás szindrómát és a membrános nephropathiát. Ezenkívül az iptacopant paroxysmalis éjszakai hemoglobinuria (PNH) kezelésére vizsgálják. Az Európai Vér- és Csonttranszplantációs Társaság (EBMT) augusztus 10-i kongresszusán bemutatott pozitív II. Fázisú adatokat követően randomizált, aktívan kontrollált, III. Fázisú vizsgálat indul 2020 decemberében, nyílt címkével a hatékonyság és a biztonságosság értékelése céljából. az iptacopan anti-C5 antitestekkel történő kezelés ellenére reziduális vérszegénységben szenvedő PNH betegeknél 11 .

Az iptacopan potenciálisan az első gátlója lehet annak az alternatív útnak, amely késlelteti a betegség progresszióját számos komplement által közvetített betegségben. A II. Fázisú vizsgálat előzetes adatai alapján az iptacopan ritka betegségek gyógyszere megnevezést kapott az FDA-tól és az EMA-tól a GC3-ban.