Majmokban sikeresen tesztelték azt a tanulmányt, amelyben az USC együttműködött

PTEN-nek hívják, és régi ismerőse a rákkutatásnak. Ez az egyik úgynevezett tumor szupresszor gén, a rák kezelésének egyik reménye. A PI3K fehérje hatására részt vesz egy biokémiai úton, amely detektálja a tápanyagok jelenlétét és visszatartja azokat, így a rosszindulatú sejtek rendelkeznek a növekedésükhöz és szaporodásukhoz szükséges üzemanyaggal. Egyértelmű terápiás célpont a rák ellen, de most kiderült, hogy meglepő és nem kevésbé fontos funkciója van: ugyanazzal a mechanizmussal hat az anyagcserére is, amely lehetővé teszi a súlykontrollt, miközben fenntartja a zsírbevitelt. A kutatások napjainkban az egyik legerősebb ígéret egy elhízás elleni gyógyszer kifejlesztésére, amely képes - amint bebizonyosodott - a kapcsolódó kórképek, például a cukorbetegség és a zsírmáj megelőzésére és csökkentésére is.

cnio

A kulcs a PI3K fehérje részleges gátlásában rejlik, amelyet egy, a kutatást is vezető Országos Rákkutató Központ (CNIO) által kifejlesztett és szabadalmaztatott gyógyszerrel értek el. Sejtanyagcsere. A gyógyszert sikeresen tesztelték egerekben és majmokban, utóbbi esetben az amerikai kutatóintézetek (National Institute on Aging) együttműködésével. A munkát a Santiagói Egyetem Cimus nevű NeurObesidad csoportjának közreműködésével fejezték be, amely bebizonyította, hogy a gyógyszer nem lépte át a vér-agy gátat, így nincs hatása az agyra. Ez az utóbbi szempont nagyon fontos, mivel az elhízás elleni gyógyszerek közül többet visszavontak, amelyek tevékenységüket az étvágy csökkentésére, az agy mechanizmusainak megváltoztatására és a depresszióra indukálták. Nem ez az új eset, amelyben nemcsak észleltek mellékhatásokat, hanem a súlycsökkentésben is nagy hatékonyságot mutatott. És ami még fontosabb, csak akkor működik, ha táplálékfelesleget észlelnek, nem pedig kiegyensúlyozott étrend esetén.

Az elhízott egerek, amelyeknél a kísérleti kezelést kipróbálták, elvesztették testtömegük 20% -át, és ekkor súlyuk stabilizálódott a kezelés öt hónapja alatt. A makákók fejlődése szintén meglepő volt, annak ellenére, hogy nagyon alacsony dózist kaptak. Három hónap alatt 7% -kal csökkentették a mennyiséget. "És anélkül, hogy abbahagynánk semmit" - mondja Manuel Serrano, a tanulmány koordinátora.

A kísérleti munka nagy részét Ana Ortega-Molina, a tanulmány első aláírója végezte, aki most a New York-i Memorial Sloan-Kettering Rákközpontban dolgozik. Ő volt az, aki egy CNIO-PI3K1 nevű gyógyszer anyagcserére gyakorolt ​​hatását is elemezte. „Ezen a ponton - magyarázza - eltértünk ezen inhibitorok eredeti rákellenes céljától. Korábbi tanulmányokban azt tapasztaltuk, hogy a PI3KI enzim egyik normális funkciója a tápanyagok tárolásának elősegítése. Ez nagyon érdekesnek tűnt számunkra, mert pontosan az ilyen típusú manipuláció, a tápanyagok tárolása és felhasználása közötti egyensúly szabályozása az, amit az elhízás kezelésében folytatnak ».

A termékben rejlő lehetőségek több mint ígéretesek, de hiányzik az emberben történő tesztelés végső lépése, amit egy olyan állami intézet, mint a CNIO, erőforráshiány miatt nem tud megtenni. Csak a szabályozási toxicitási vizsgálatok tartalmaznak egymillió eurós beruházást és egy klinikai vizsgálatot az első fázisban hat és hét millió között, amit csak a gyógyszergyárak vállalhatnak, amellyel várhatóan megállapodásra jutnak.

A multinacionális vállalatok által tesztelt gyógyszerek kudarcot vallottak

„Tökéletesen tudom, hogy a kísérleti kezelések túlnyomó többsége nem teljesíti az emberi teszteket. De anélkül, hogy tévedni akarnék az optimizmus mellett, szeretném, ha az általunk kifejlesztett embert kipróbálnánk, mert úgy gondoljuk, hogy nagy potenciállal rendelkezik "- magyarázza Manuel Serrano, a CNIO Tumor Suppression Group vezetője.

Fontosak az elvárások, főleg miután makákókon tesztelték, de a gyógyszeripar támogatásának megszerzése, amellyel már kapcsolatokat is kezdeményeztek, nem lesz egyszerű. A laboratóriumok nem szívesen fektetnek be az elhízás elleni kezelésekbe, mert eddig minden kísérlet sikertelenül keresett valóban hatékony gyógyszert mellékhatások nélkül, és sok milliót költöttek útközben. "Ez egy kudarcokkal teli karrier, amely milliókba került a gyógyszergyárak számára" - erősíti meg Serrano.

"Óriási előrelépés"

Miguel López, a Santiagói Egyetem NeurObesity csoportjának vezetője, aki közreműködött a kutatásban, szintén meg van győződve a kísérleti gyógyszer potenciáljáról. „Az állatok eredményei látványosak, és a mi területünkön ez óriási előrelépés. Nagyon ígéretes "- figyelmeztet López, aki kijelenti, hogy a nyomozásban a vezető szerepet a CNIO kutatóira kell hárítani.

"A mi részünkről csak megpróbáljuk meglátni a lehetséges hipotalámi hatásokat, és azt, hogy a központi idegrendszeri hatások hiánya ad értéket a gyógyszernek, mivel az agy farmakológiai céljai bonyolultak" - tisztázza Miguel López a munkával kapcsolatban Santiago-ból hajtották végre. Az új gyógyszer perifériás hatású, ezért nem változtatja meg az agyat.