A chicagói egyetem tudományos csapata feloldotta különféle kihívások, amelyek korlátozták a génterápia lehetőségeit és megmutatták, hogy a bőrtranszplantáció e terápiák széles katalógusát életképessé teheti különféle emberi betegségek kezelésére. A Cell Stem Cell-ben megjelent cikkükben leírják a génterápia ezen új formáját, amelyet bőroltásokkal juttatnak kezelésbe két nagyon gyakori betegség a lakosság körében: elhízás és 2-es típusú cukorbetegség.

bőrbetegségek kezelésére

A kutatócsoport Xiaoyang Wu vezetésével, a Chicagói Egyetemen alkalmazta a CRISPR néven ismert szerkesztési technikát a bőrgraftokat hozhat létre őssejtekből amely olyan hormont termelt, amely képes szabályozni a vércukorszintet. A fent említett technika (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats: csoportosított és rendszeresen interspace rövid rövid palindromikus ismétlések) lehetővé teszi bármely élőlény genomjának könnyű módosítását. Később átültették ezeket a graftokat diabéteszes egerekbe, és négy hónappal később azt találták, hogy az állatok inzulinrezisztenciája eltűnt, sőt a magas zsírtartalmú étrend okozta súlygyarapodás korlátozott volt. Az emberi bőrön végzett hasonló vizsgálat során az eredmények hasonlónak bizonyultak. A tanulmány szerzői szerint a génterápia alkalmazásának ez a módja hatékonyabb, mivel a bőr a legnagyobb szervünk (ez az egész testben található), és az egyik legegyszerűbb és legolcsóbb szövet, amelyet őssejtekből lehet előállítani. laboratórium.

A géntechnológiával módosított egerek kevesebb híznak, mint mások zsírtartalmú étrenden

Az ebben a vizsgálatban alkalmazott genetikai módosítás a GLP1 gén mutációjának bevezetéséből állt, az, amely az inzulint szabályozó hormont termeli, hogy növelje tevékenységi idejét. Ezenkívül a kutatók egy antitest-fragmenst adtak a génhez, hogy hosszabb ideig maradjon a vérben. Végül egy mechanizmust alkalmaztak, hogy a GLP1 gén több hormont termeljen, amikor az egerek antibiotikumot szedtek.

Wu és munkatársai úgy tekintenek erre a módszerre, mint egy prototípus tesztre, amely különböző génterápiákat vezet be a szervezetbe. "Nem gyógyítja meg a cukorbetegséget, de potenciálisan biztonságos és hosszú távú eszközt nyújt, amely segíthet a cukorbetegségben és az elhízásban szenvedőknél a glükózszint egyensúlyban tartásában.- Mondja Wu.
Ez a tudóscsoport a cukorbetegségre összpontosított, mivel ez egy meglehetősen gyakori betegség, és nem egy olyan bőrbetegség, amely bizonyos fehérjékkel speciális stratégia alkalmazásával kezelhető.

De a cukorbetegség esete nem az egyetlen, amelyben a chicagói kutatók ezt a technikát alkalmazni kívánják. Wu ezt is figyelembe veszi felhasználhatók terápiás fehérjék szállítására vagy hiányzó fehérjék pótlására genetikai hibákkal küzdő embereknél, és akár metabolikus lefolyóként is felhasználható, amely képes eltávolítani a különféle toxinokat.

Mindenesetre a génterápiák fejlődése bizonyítja, hogy a laboratóriumi alapkutatások és a kórházakban való tényleges alkalmazás között hosszú az út. Több mint két évtizeddel az első laboratóriumi vizsgálatok után a betegség ilyen kezelésére kezd valódi alternatívává válni, de egyes részletek, etikai kifogások és gazdasági költségek még mindig függőben vannak.

FOTÓFELVÉTEL: A géntechnológiával módosított egerek kevesebb híznak, mint mások zsírtartalmú étrenden

HITEL
Wu Laboratory, a Chicagói Egyetem