Az Intézet előrelépései és tevékenységei

A NICHD kutatási portfóliója jelentős cukorbetegségi kezdeményezéseket tartalmaz a krónikus betegségek megelőzése, valamint az egészség és a betegségek korai eredetének megértése összefüggésében. A cukorbetegség, a kockázati tényezők, a betegségre vonatkozó projektek és a kapcsolódó eredmények több szervezeti egységet ölelnek fel, és számos nagy nemzetközi klinikai vizsgálatot tartalmaznak. A kutatás egy részét az alábbiakban ismertetjük.

cukorbetegség

A Gyermeknövekedési és Táplálkozási Osztály (PGNB) támogatja az 1-es típusú diabetes mellitus (T1DM), a 2-es típusú diabetes mellitus (T2DM) és a terhességi diabetes mellitus (GDM) különféle aspektusainak kutatását. A kutatási prioritások magukban foglalják a cukorbetegségben szenvedő gyermekek felderítésére szolgáló módszerek kidolgozását, valamint a immun immunmoduláció sikeres technikáinak kidolgozását a szervezet immunrendszerének a hasnyálmirigy béta sejtjeire irányuló támadásának megelőzésére vagy enyhítésére. A PGNB-kutatás olyan immunogenetikai módszereket is úttörőnek mutatott, amelyek rétegzik a T1DM kockázati szintjét. Az egyedi nyomozók által vezetett projektek mellett a PGNB számos hálózatot és számos hosszú távú és széleskörű klinikai vizsgálatot is támogat az Egyesült Államokban és a világon. E projektekről további részletekért keresse fel az Egyéb előrelépések és tevékenységek részt.

A PGNB által támogatott legújabb kutatási eredmények a következők:

A kutatók új megközelítést tesztelnek az immunreakciók csökkentésére a T1DM-ben.

A T1DM leggyakoribb formáját egy autoimmun reakció okozza (a test megtámadja saját egészséges sejtjeit), amely elpusztítja az inzulint termelő hasnyálmirigy béta (β) sejtjeit. Mivel a közelmúltban diagnosztizált cukorbetegségben szenvedők még mindig jelentős mennyiségű inzulint termelnek, kívánatos megőrizni a fennmaradó béta-sejtek működését a betegség rövid és hosszú távú szövődményeinek csökkentése érdekében. Mivel az immunrendszer T-sejtjei kulcsszerepet játszanak a T1DM autoimmun reakciójában, a kutatók megvizsgálták, vajon egy olyan gyógyszer, amely részben blokkolja a T-sejtek működését, előnyös lehet-e a korai T1DM-ben szenvedő betegek számára.

Egy 112 beteg bevonásával végzett randomizált klinikai vizsgálatban 77-et osztottak be abatacept-kezelésre, amely a reumás ízületi gyulladás (szintén autoimmun betegség) kezelésére használt gyógyszer, a T-sejtek aktivitásának blokkolásával. A többi beteg placebo-kezelést kapott. Az eredmények azt mutatták, hogy az abatacept jótékony kezdeti hatást fejtett ki, lassítva a béta-sejtek működésének csökkenését. 24 hónapos időszakban azonban az abatacept csoportban a béta sejtek funkciójának csökkenése megegyezett a placebo csoportéval. Azok a betegek, akik abataceptet kaptak, hasonló inzulinadagokkal rendelkeztek a vizsgálat végén, bár valamivel nagyobb mennyiségű inzulint termeltek saját antitesteikből. Míg ezek az eredmények azt jelezték, hogy az abatacept jelenleg nem megfelelő klinikai alkalmazásra, a tudósok további vizsgálatokat terveznek lefolytatni, hogy kiderüljön, hasznos lehet-e a T1DM korai szakaszában alkalmazott kombinációs terápia részeként. (PMID: 21719096)

Kísérleti tanulmány azt mutatja, hogy a hidrolizált formulák elősegíthetik a béta sejtek autoimmunitását és csökkenthetik a cukorbetegség kialakulásának kockázatát

Az NICHD támogatja a táplálkozási beavatkozás 77 központú, randomizált, kontrollált vizsgálatát a T1DM csökkentésére azoknál a gyermekeknél, akiknek genetikai kockázata van az autoimmun betegségek kialakulásában. A próbát arra tervezték, hogy megállapítsák, hogy a gyermekek hidrolizált fehérjével történő tehéntej-tápszerhez való elválasztása csökkenti-e a T1DM kialakulásának kockázatát.

Egy 230 kísérleti genetikai kockázatú gyermek bevonásával végzett kis kísérleti tanulmány eredményei nagyon biztatóak voltak. Ez a kutatás 50% -kal csökkentette a hasnyálmirigy inzulintermelő béta-sejtjei ellen irányuló autoantitestek előfordulását a hidrolizált fehérjekészítményhez rendelt csoportban. Ezeket az autoantitesteket a cukorbetegség kockázatának jelzőjeként használják, és úgy tűnik, hogy részt vesznek a béta sejtek támadásában. (PMID: 21064382)

Az őssejtek kezelése egerekben szabályozza a cukorbetegséget

Az őssejtek ígéretes megközelítést kínálnak a károsodott sejtek pótlásához szükséges sejttípusok előállításához a cukorbetegséggel kapcsolatos rendellenességekben. A cukorbetegség olyan betegség, amelyről régóta úgy gondolják, hogy kezelhető őssejtekkel, mert legalább a T1DM-et az egyetlen inzulint termelő sejttípus elvesztése okozza. Ezért meg lehet gyógyítani úgy, hogy a betegek inzulintermelő sejteket adnak laboratóriumban.

A méh számos őssejtet tartalmaz, amelyek szükségesek a méhnyálkahártyát minden hónapban kitöltő új sejtek előállításához. A kutatók felvették ezt a gazdag őssejtforrást, és különféle tápanyagokat és növekedési faktorokat adtak hozzá, amelyek a sejtek "differenciálódását" és inzulintermelő sejtekké váltak. Ezeket a sejteket diabéteszes egérmodellekbe injektálták, ahol kiválasztották az inzulint és stabilizálták a vércukorszintet. Ezzel szemben a kontrollsejtekkel injektált egereknél magasabb volt a vércukorszint, nagyobb volt a súlyvesztés és nagyobb volt a szemprobléma - a cukorbetegeknél minden probléma akkor jelentkezik, ha a vércukorszintet nem szabályozzák megfelelően. Az őssejtterápia ezen lenyűgöző példája arra utal, hogy a cukorbetegségben vagy más rendellenességekben szenvedő egyéneket sikeresen kezelni lehet a méhnyálkahártya sejtjeivel. Ez a kutatás kiváló példa a potenciális őssejt-terápiára a súlyos krónikus rendellenességek hatékony kezelésére. (PMID: 21878900)

A glutaminsav-dekarboxiláz (GAD) nem hatékony terápia korai T1DM-ben szenvedő betegek számára

Mint fent említettük, a T1DM leggyakoribb formáját egy autoimmun reakció okozza, amely elpusztítja a hasnyálmirigy inzulintermelő béta sejtjeit. A tudósok azt vizsgálják, hogy a betegség progresszióját lassíthatják-e a szervezet saját inzulinszekréciójának megőrzésével, különösen azt, hogy hatékony beavatkozások valósíthatók-e meg a betegség korai szakaszában. Az egereken végzett korábbi vizsgálatokban a GAD ígéretet mutatott a T1DM lehetséges kezelésére. A tudósok ezt az állatkísérleti sikert megpróbálták a T1DM emberben történő kezelésére fordítani. Egy randomizált klinikai vizsgálat során a kutatók három vagy két GAD-képlet injekcióját adták két vagy három adagban 145 betegnek az 1-es típusú cukorbetegség korai stádiumában, egy év után értékelték a betegek előrehaladását. Sajnos a GAD-alapú kezelés nem mutatta az inzulinszekréció csökkenésének lassulásának jeleit cukorbetegeknél. (PMID: 21714999)

A beteg és az orvos közötti kommunikáció befolyásolja a kezelés betartását.

A PGNB mellett más NICHD extramuralis és intramuralis kutatási egységek támogatják és folytatják a cukorbetegség kutatását. Ezen egységek egyike a Népességdinamikai Tanszék (PDB), amely a demográfia, a reproduktív egészség és a lakosság egészségével kapcsolatos kutatásokat és képzéseket támogatja.

Az NICHD Perinatológiai és Terhességi Tanszéke (PPB) az egészséges terhesség, a vajúdás és a szülés, valamint az egészséges gyermekkor elősegítésére törekszik, és e kritikus fejlődési periódusok mindegyikén különféle témák kutatását támogatja. A PPB kutatása a különféle betegségek, köztük a terhességi cukorbetegség által okozott, magas kockázatú terhességekkel, valamint a biztonságos szüléssel és az újszülöttek egészségi állapotával kapcsolatos tanulmányokkal foglalkozik. A PGNB-hez hasonlóan a PPB az egyedi kutatók által vezetett projektek mellett nagyszabású kutatási tanulmányok hálózatát is támogatja.

Az intramuralis populáció-egészségügyi kutatás osztályának (DIPHR) kutatói több tanulmányt végeznek a serdülők cukorbetegségének kezeléséről. Ezen tanulmányok egyike feltárja a családközpontú cukorbetegség-kezelési terv hatékonyságát a betegség kimenetelének javításában. Egy másik tanulmány az egészséges táplálkozást népszerűsítő program hatását vizsgálja. Ha többet szeretne megtudni ezekről a tanulmányokról, látogasson el a DIPHR Egészséges Viselkedések Osztályára. Ezenkívül a DIPHR Járványügyi Osztálya megvizsgálja a terhességi cukorbetegség járványügyi, etiológiai és egészségügyi következményeit, hogy orvosolja a fontos adathiányokat, valamint javítsa a betegségek észlelését és ellenőrzését.

Az egészséges táplálkozás megakadályozhatja a T2DM kialakulását a terhességi cukorbetegség után

Az országos terhes nők legalább 5% -ának magas a vércukorszintje, még akkor is, ha a terhesség előtt nem volt cukorbetegségük. Ez a betegség, az úgynevezett terhességi cukorbetegség jelentősen megnöveli a nők kockázatát a T2DM későbbi életében. A T2DM szövődményei közé tartozik a szívbetegség, agyvérzés, vesebetegség, vakság és amputáció. A DIPHR kutatói és munkatársaik több mint 4400 nőt vizsgáltak, akiknél terhességi cukorbetegség alakult ki, hogy megállapítsák, vajon az egészséges táplálkozás csökkentheti-e a nők T2DM kialakulásának kockázatát a terhesség utáni években. Az eredmények azt mutatták, hogy azoknak a nőknek, akik jobban követik az egészséges étrendet, lényegesen kisebb a T2DM kialakulásának kockázata, mint azoknál a nőknél, akik nem fogyasztottak ilyen egészséges étrendet. Az egészséges táplálkozási szokásokkal rendelkező nőknél a T2DM kialakulásának kockázata 40-57% -kal alacsonyabb volt. Az eredmények azt mutatták, hogy a terhességi cukorbetegségben szenvedő nőknek nem mindig a későbbiekben van célja a T2DM, és hogy az egészséges táplálkozás különösen fontos ennek a magas kockázatú csoportnak. (PMID: 22987062)

Egyéb előrelépések és tevékenységek

A PGNB több hálózatot és folyamatban lévő kutatást támogat, amelyek a cukorbetegség megértésére összpontosítanak. Néhány ilyen projekt a következőket tartalmazza:

A PPB az anyai-magzati orvoslás egységhálózatán (MFMU) keresztül támogatja a terhességi cukorbetegség, annak tüneteinek és eredményeinek megértését. Az MFMU hálózat különféle típusú, magas kockázatú terhességeket és terhességi eredményeket vizsgál, beleértve a terhességi cukorbetegséget, a koraszülés és a szülés, valamint a pre-eklampsiát.

Az NICHD szponzorálja a GDM diagnosztikai konszenzus konferenciát is, amely a rendelkezésre álló tudományos bizonyítékok értékelésével igyekszik jobban megérteni a GDM értékelésének és diagnózisának különféle megközelítéséből fakadó kockázatokat és előnyöket. 2013-ban a testület arra a következtetésre jutott, hogy nincs elegendő bizonyíték arra, hogy a GDM diagnosztizálásának új megközelítése több előnnyel járna, mint ártana.