Először

Egy géntechnológiával módosított gén egyszeri beadása ellensúlyozza az állatok betegségét, és nincs mellékhatása

visszafordíthatja

A kezelt egerek lefogytak és csökkent az inzulinrezisztencia.

Georgejason/Getty Images/iStockphoto

A barcelonai Autonóm Egyetem (UAB) kutatói kifejlesztették a génterápia hogy sikerül megfordítani a 2-es típusú diabétesz és a elhízottság egerekben. Icrea kutató vezetésével Fatima Bosch, Az UAB Állati Biotechnológiai és Genetikai Terápiás Központ (CBATEG) tudósai először mutatták be, hogy a terápiás gén egyetlen injekciójának beadásával lehetséges ellensúlyozni a cukorbetegséget okozó inzulinrezisztenciát, valamint csökkenteni az elhízott állatok súlyát., anélkül, hogy mellékhatásai is lennének.

Azt is látták, hogy egészséges egerekben ugyanez a génterápia egészségesebbé teszi őket azáltal, hogy megvédi őket az életkorral összefüggő túlsúlytól és az inzulinrezisztenciától. Az eredményeket ma az EMBO Molecular Medicine folyóiratban teszik közzé. A kutatók már dolgoznak azon, hogy megismételjék a vizsgálat eredményeit nagyobb állatoknál, közelebb az emberhez, és hogy minél hamarabb alkalmazhassák a terápiát egy cukorbetegekkel folytatott klinikai vizsgálatban.

Ebben a terápiában a kutatók egy genetikailag módosított vírust használnak, így nem képes fertőzni vagy replikálni, mint egy trójai faló a sejtekbe. Megérkezve a vírus terápiás gént, az FGF21-et szabadít fel, amely beilleszti magát a sejt magjába, és a sejtet folyamatosan és folyamatosan termeli egy fehérjét, az FGF21-et, amely aztán a vérbe kerül, és így eloszlik a testben. Ez a fehérje egy hormon, amelyet természetesen különválasztanak a különféle szervek, és bebizonyosodott, hogy normalizálja az energiamechanizmust.

Olyan genetikailag módosított vírust használnak, mint egy trójai faló, hogy bejussanak a sejtekbe, és felszabadítsanak egy terápiás gént, amelynek hatására elkezdenek termelni egy olyan hormont, amely képes normalizálni a test energiamechanizmusát. "

Az FGF21 terápiás gén előnye, hogy lehetővé teszi egyes testszövetek manipulálását, hogy azok egyfajta gyárakká váljanak ennek a hormonnak. A kutatók különösen a májra alkalmazták, de a zsírszövetben és a vázizmokban is tesztelték.

„Amikor elhízott cukorbeteg állatoknak adjuk be, akkor fogyásra késztetjük őket, amíg el nem érik egy egészséges állat súlyát. Ezenkívül azt látjuk, hogy a gyulladás szintje csökken a testben, sőt, hogy a májban a zsír felhalmozódása megszűnik, olyan gyakran a 2-es típusú cukorbetegségben, és ez zsíros májbetegséghez, sőt májrákhoz is vezethet. " sajtótájékoztató Fátima Bosch, a mű vezető szerzője.

"Először sikerült hosszú távon, és káros hatások nélkül ellensúlyozni az inzulinrezisztenciát és az elhízást az állatmodellben, amely leginkább hasonlít az emberek elhízására és cukorbetegségére" - hangsúlyozta. "Az eredmények azt mutatják, hogy biztonságos és hatékony terápia" - fejezte be Verónica Jiménez, a cikk első szerzője és a CBATEG-UAB kutatója.

Így a kutatók génterápiát teszteltek genetikailag elhízott egerekben és olyan egerekben is, amelyeket nagyon zsíros étrend váltott ki. Aztán, és ez egy fontos különbség a korábbi munkákhoz képest, amelyek alig végeztek néhány hónapos nyomon követést, meg akarták nézni, mi történt másfél év alatt, mi tekinthető ezen állatok öregségének.

Első alkalommal sikerült hosszú távon és káros hatások nélkül ellensúlyozni az inzulinrezisztenciát és az elhízást ”.

„Úgy döntöttünk, hogy ilyen sokáig várunk, hogy meggyőződjünk arról, fennmarad-e a terápiás hatás, és megbizonyosodunk arról, hogy nincsenek-e mellékhatásai. Most, hogy biztosak vagyunk benne, a következő lépés az emberhez hasonló, nagyobb állatokkal történő kísérlet elvégzése lesz, azzal a céllal, hogy emberen klinikai vizsgálatot végezzenek. ”- mondta Bosch, aki 20 évet töltött a cukorbetegség gyógyításának vizsgálatával.

Globális vészhelyzet

A cukorbetegség globális vészhelyzet. A Nemzetközi Diabetes Szövetség adatai szerint a világon jelenleg több mint 425 millió ember szenved, szemben a 2000-es 151 millióval; és várhatóan 2045-re több mint 600 millió lesz, ami 48% -os növekedést jelent. Tíz cukorbetegből kilenc szenved 2-es típusú betegségben, amely egyre fiatalabb felnőtteket érint. Valójában 300 millió beteg 20 és 64 év közötti.

A 2-es típusú cukorbetegség és az elhízás gyakran kéz a kézben jár. Az elhízás pedig bebizonyította, hogy növeli a halálozás kockázatát, és kockázati tényezőt jelent a szív- és érrendszeri, immunrendszeri, hipertóniás, ízületi gyulladásos, neurodegeneratív betegségek és még a rák esetében is.

Bár jelenleg vannak olyan kezelések a betegség kezelésére, amelynek számos egészségügyi szövődménye van, például szív- és érrendszeri betegségek, retinopathia, és amelyet neurodegeneratív betegségek vagy rák kockázati tényezőjének tekintenek, egyik sem képes ellensúlyozni a patológiát, és számos mellékhatással jár. Ezért ennek az előrelépésnek a fontossága, amely lehetővé tenné, hogy ugyanazokat az eredményeket mutassák ki az embereknél, a betegség visszafordítására szolgáló kezelés egyetlen alkalmazásával.

Emellett látták, hogy ez a terápia nagyon hatékonyan támogathatja az egészségesebb öregedést. Látták, hogy az öregedés visszavonhatatlanul felhalmozódik és az inzulinérzékenység elvész. A kutatók egészséges, idős egerekre alkalmazták a kezelést, és látták, hogy az állatok lefogynak és ismét inzulinérzékenységet kapnak.

Nagyon hatékony lehet az egészségesebb öregedés elősegítésében is. "

Javítás: A cikk korábbi verziója az FGF21 fehérjét FGC21 néven említette