A Cincinnati Gyermekkórház ma megjelent tanulmányában, a The New England Journal of Medicine kiderül, hogy a szirolimusz immunszuppresszáns kevésbé invazív kezelés az angiomyolipoma kezelésében.
A szirolimusz, amelyet a betegek átültetésében segítenek a szerv kilökődésének leküzdésében, kevésbé invazív kezelésként alkalmazható az angiomyolipoma nevű daganatban azoknál az embereknél, akik egyébként műtéten estek át - derül ki a Cincinnati Gyermekkórház és a Cincinnati Egyetem tanulmányából. Az Amerikai Egyesült Államok Orvostudományi Kara ma megjelent a The New England Journal of Medicine folyóiratban.
A szirolimusszal végzett egyéves kezelés jelentősen, körülbelül 50 százalékkal csökkenti az angiomyolipoma méretét tuberous sclerosisban (TS) és lymphangioleiomyomatosisban (LAM) szenvedő betegeknél az I/II fázisú vizsgálat eredményei alapján. A sirolimus limfangioleiomyomatosisos betegeknél is javítja a tüdő működését.
Mind a gumós szklerózis, mind a LAM genetikai mutációkkal társul, amelyek az mTOR enzim nem megfelelő aktiválódásához vezetnek, ami segít az összes sejt növekedésének és szaporodásának ellenőrzésében. A kutatók szerint a szirolimusz gátolja az mTOR jelet.
A vizsgálatban a sirolimusszal 12 hónapig kezelt 20 beteg daganatmennyisége jelentősen, mintegy 50 százalékkal csökkent. A sirolimus-kezelés abbahagyása után egy évvel értékelt 18 betegnél a daganatmennyiség ismét mintegy 85 százalékkal nőtt az eredeti mérethez képest.
Ebből a 18 beteg közül ötnél a tumor térfogata tartósan, legalább 30% -kal csökkent. A tanulmány vezetője, John Bissler az angiomyolipoma méretregressziójáról spekulál, és úgy véli, hogy ez programozott sejthalál vagy apoptózis egyik formájából fakadhat.
Bissler további vizsgálatokat keres az mTOR-gátlók kockázatainak és előnyeinek elemzésére LAM és tuberous sclerosis esetén, valamint annak megállapítására, hogy az mTOR különböző dózisai javítják-e az angiomyolipoma tüneteit.
(N Engl J Med 2008; 358: 140-51).