Az Egyesült Államokban, a Cincinnati Gyermekkórház tudósainak egerekkel végzett vizsgálata során kiderült, hogy molekuláris terápia képes csökkenteni az idegtumorokat (neurofibromák), amely jellemző az 1. neurofibromatosisra (NF1), egy genetikai betegségre, amelyet több jóindulatú daganat kialakulása jellemez a bőrön és a test különböző idegein, és amely egy gén mutációja miatt következik be.

ellen

A neurofibromák, amelyekre még nincs kezelés, hajlamosak növekedni, és még a létfontosságú szerveket is összenyomhatják. Ezenkívül idővel rosszindulatúvá válhatnak, és a beteg halálát okozhatják. Ezért olyan fontos olyan terápia kifejlesztése, amely gátolja annak megjelenését vagy növekedését.

Egy kísérleti gyógyszer a kezelt egerek több mint 80% -ában csökkentette a neurofibromatosis NF1 tumorokat

Az új tanulmányban, amelyet a „Journal of Clinical Investigation” folyóiratban publikáltak, a kutatók egereken teszteltek egy kísérleti gyógyszert, amely az állatok több mint 80% -ában képes volt NF1 daganatok visszaszorítására. Ez a munka szerzői szerint a legjobb eredmény, amelyet eddig neurofibromás egereken végzett kísérleti terápiával értek el.

A drog, az úgynevezett PD0325901, Jelenleg emberekkel végzett klinikai vizsgálatok során is tesztelik annak hatékonyságát bizonyos típusú rákok elleni küzdelemben, beleértve az NF1 génmutációkban jelenlévőkhöz hasonló molekuláris komponenseket, például petefészekrákot, tüdő-adenokarcinómát és glioblasztómát.

A tanulmány készítői a gyógyszer különböző dózisaival határozták meg az optimális dózist, amely a lehető legkevesebb toxicitású daganat legnagyobb mennyiségét csökkenti. A kezelést kapó, jóindulatú neurofibromákat hordozó egereknél a daganatok szignifikáns csökkenését figyelték meg 60 napon belül, míg a rákos daganattal beültetett egerek túlélése 52 nap volt, kétszerese azoknak az állatoknak, akik nem.