Szövetmérés

A tudománynak sikerült létrehoznia a géntechnológiával módosított miniatűr májat. Ez a lépés megnyitja az ajtókat a májbetegségek megközelítéséhez. Éppen akkor, amikor az orvostudományi Nobel-díjat a hepatitis C vírus felfedezettjeinek ítélték oda

Ez nem tudományos fantasztikus. Valóságos, és megnyitja az ajtót a lehetőségek világában a probléma megoldására patológiák amelyek befolyásolják a májat. A tudománynak sikerült létrehoznia a géntechnológiával módosított miniatűr májat. Jó hír, amikor tegnap A stockholmi Karolinska Intézet Nobel-gyűlése megkülönböztette az orvosi Nobel-díjjal Harvey J. Alter, Michael Houghton és Charles M. Rice "meghatározó hozzájárulásáért" a hepatitis C vírus felfedezésében.

módosított miniatűr

2020-ban az orvosi Nobel-díj a hepatitis C vírus felfedezőinek

A közelmúltban, az Alimente-ben, egy cikkben felidéztük, hogyan működik ez az egyetlen szerv, amely képes regenerálódni.

Az Egyesült Államok Nemzeti Egészségügyi Könyvtára szerint a máj a test legnagyobb szerve. Segíti a testet megemészteni az ételt, energiát tárol és eltávolítja a méreganyagokat.

Sokféle májbetegség létezik:

  • Vírusok által okozott betegségek, mint pl májgyulladás A, B és C.
  • Kábítószerek, mérgek vagy toxinok vagy túl sok alkohol fogyasztása által okozott kórképek. Ilyen például a zsírmájbetegség és a cirrhosis.
  • Rák máj.
  • Örökletes betegségek, mint pl hemochromatosis és Wilson-kór.

Emlékezzen arra az intézményre tünet a májbetegség változatos lehet, de gyakran a has és a lábak duzzanata, könnyed véraláfutás, a széklet és a vizelet színének megváltozása és bőr és sárga szemek vagy sárgaság. De néha nincsenek jelek, amelyek eladnák.

Új eszköz

A jó hír azért jön, mert a Pittsburghi Egyetem Orvostudományi Kar elsőként növesztik a laboratóriumban a géntechnológiával módosított miniatűr emberi májat, emulálják az emberi májbetegség progresszióját és próbáld ki a terápiát.

"A laboratóriumban genetikailag módosított miniatűr emberi májat növesztettek"

A „Sejtmetabolizmus” folyóiratban közzétett adataik azt mutatják, hogyan alakultak át genetikailag módosított emberi sejtek funkcionális 3D májszövetben, amely utánozza az alkoholmentes zsírmájbetegséget (NASH), amelyet a májsejteken belüli zsírfelhalmozódás okoz, amely általában elhízottság és a vele kapcsolatos betegségek, például magas vérnyomás, cukorbetegség, hiperkoleszterinémia és a rettegett metabolikus szindróma. A legtöbb betegben a zsírmájnak nincsenek nagyobb következményei. De körülbelül 20% -uknál kialakul a NASH, egy progresszív betegség, amely májfibrózist okoz.

A fibrózis pedig a cirrhosis előzménye. A fejlett országok jelenlegi elhízási arányaival a NASH gyorsan vezető szerepet tölt be a krónikus májbetegség vezető oka. Valójában minden harmadik embernek zsíros a májja; közülük 20% -uk cirrhosissá válik.

"Ez első alkalommal hogy genetikailag módosított, betegségben szenvedő emberi mini májokat tudtunk létrehozni az őssejtek felhasználásával a laboratóriumban "- mondta Alejandro Soto-Gutiérrez, a tanulmány vezető szerzője. Ezenkívül, amint maga a kutató rámutat az Alimente-re:" Ez segítsen értékelni a vegyi anyagokat és gyógyszereket a megbetegedett emberi májszövetben, amellett, hogy új betegségjelzőket mutat nekünk.

Transzcendencia

Megállapításaik nemcsak annak megértése szempontjából fontosak, hogy mi okozza a betegséget és hogyan halad, hanem az is értékelje a terápiákat. Gyakran előfordul, hogy a gyógyszerek kudarcot vallanak a klinikai vizsgálatokban, annak ellenére, hogy ígéretes eredményeket mutatnak be az egerekben. Például a rezveratrol (egyfajta természetes fenol), amely a NASH-hoz általában társított SIRT1 fehérjékre hat, állatkísérletekben hatékony volt, de humán klinikai vizsgálatokban kudarcot vallott.

"Az egerek nem emberek" - emlékeztetett Soto-Gutiérrez. "Bizonyos mutációkkal, polimorfizmusokkal születünk, amelyek hajlamosítanak bennünket bizonyos betegségekre, de a polimorfizmusokat nem lehet rágcsálóknál tanulmányozni, ezért előnyös májat létrehozni mini-személyre szabott ember "- húzza alá.

Első, A kutatók genetikailag módosították a normál emberi bőrsejteket, hogy kifejezzenek egy kémiailag aktivált kapcsolót, amely összetöri a SIRT1 gént. Ezután átprogramozták a sejteket őssejtállapotukra, és májsejtekké változtatták őket. Aztán beoltották az emberi májsejteket génmódosított patkánymájban, amelyen megválasztották saját sejtjeit, ahol funkcionális 3D mini májokká fejlődtek, erekkel és normális szerv egyéb szerkezeti jellemzőivel.

Ez a szerkezet része annak, ami megkülönbözteti a mini májat az „organoid” tenyészettől, olyan kis sejtgömböktől, amelyek önállóan összeállnak, hogy megismételjék a szervek egyszerűsített működését, bár a mini májból hiányoznak a máj metabolikus funkciójának külön zónái.

Ahogy Alejandro Soto-Gutiérrez az Alimente-nek kifejtette, "a jövőben a szövetek összeszereléséről, a sejtdifferenciálódásról és a génmanipulációról levont tanulságokat fel lehet használni az emberi máj transzplantációra való fejlesztésére". És pontosítja: "Óvatosnak kell lennünk ezzel a kijelentéssel, és meg kell győződnünk arról, hogy gondosan megtervezték. A felbujtás nem tesz jót a tudománynak; a valóság és a remény igen".

A következő lépés

Miután a mini máj megérett, a kutatók megfordították a genetikai kapcsolót hogy elnyomja a SIRT1 gént, és a mini máj elkezdte utánozni a zsírmájbetegek szöveteiben látható anyagcsere-diszfunkciót. De a klinikai vizsgálatokhoz hasonlóan a resveratrol sem volt hatékony laboratóriumban termesztett májban.

A Soto-Gutiérrez jelezte, hogy az említett gyógyszer nem a SIRT1 gének, hanem a SIRT1 fehérjék aktivitását növeli. Ha a SIRT gén expressziója elnyomott, mint a bioméretű májukban, és talán a zsírmájban szenvedő betegeknél is, nincs fehérje cselekedni, így a gyógyszer nem fog működni.

A géntechnológiával módosított és laboratóriumban termesztett mini máj kész és megbízható tesztágyat biztosít a gyógyszerek számára a betegség progressziójának minden szakaszában. Emlékezzünk azonban a szerzőkre: "ezek a mini májok még nem állnak készen olyan klinikai alkalmazásokra, mint például a rövid távú transzplantáció, de azt képzelem, hogy a jövőben képesek leszünk emberi májat készíteni és megrendelni hogy milyen funkciót szeretnénk ellátni, sőt javítani is szeretnénk "- állítják a kutatók.