ambelinchon | Madrid/EFE/Health Redaction/A.M.Belinchón 2017.30.30, csütörtök
Az autoszomális domináns policisztás vesebetegség a leggyakoribb örökletes vesebetegség, és óriási cisztákat termel a vesékben, amelyek fokozatosan veseműködési rendellenességet okoznak. Egy új gyógyszer, amelynek hatóanyaga a tolvaptán, első alkalommal sikerült lelassítani a betegség előrehaladását, és Spanyolországban már elérhető
Az autoszomális domináns policisztás vesebetegség egy örökletes, krónikus és progresszív betegség, amelyet alapvetően a többszörös betegség kialakulása és progresszív növekedése jellemez. ciszták folyadékkal töltött mind a vesében, mind más szervekben, a Spanyol Nefrológiai Társaság meghatározása szerint.
A vesében lévő ciszták ronthatják funkcionalitásukat olyan mértékben, hogy a betegnek szükség lehet vesepótló kezelésre (dialízis vagy veseátültetés), mivel idővel mindkét vese fokozatos növekedése veseműködési rendellenességet és végstádiumú vesebetegséget okozhat.
E tudományos társaság adatai szerint a betegség Spanyolországban több mint 23 000 embert érinthet, és fele 50–60 éves kor között dialízisre kerül.
A legsúlyosabb esetekben a policisztás betegségben szenvedő vese súlya akár 5 és 6 kiló (egy normális vese súlya körülbelül 150 gramm), ami nagyobb mennyiséget és súlyt jelent, mint egy terhesség.
A Jinarc (tolvaptan), a Otsuka Pharmaceutical cégtől, az első specifikus gyógyszer, amely lassítja az autoszomális domináns policisztás vesebetegség progresszióját, és ma már kapható a spanyolországi gyógyszertárakban.
A drog
Ez a gyógyszer jelentős változást jelent ezen alacsony prevalenciájú betegség forgatókönyvében, mivel eddig csak tüneti kezelések voltak elérhetők.
A Jinarc javallt az autoszomális domináns policisztás nephropathiával járó ciszta fejlődésének és veseelégtelenségének progressziójának lassítására 1–3 stádiumú krónikus vesebetegségben szenvedő felnőtteknél a kezelés megkezdésekor és a gyorsan progresszív betegség jeleivel.
A Jinarc hatóanyaga a tolvaptán, amely gátolja a vazopresszin, egy olyan hormon hatását, amely részt vesz a ciszták kialakulásában a vesékben, ezáltal lelassítja a veseciszták kialakulását, csökkenti a betegség tüneteit és fokozza a vizelet termelését.
Ezt az aktív elvet egy nemzetközi multicentrikus klinikai vizsgálat (Amerika, Európa és Japán) értékelte, kettős-vak és placebo-kontrollos vizsgálatban, amelyben 1445 felnőtt (18-50 éves) beteg vett részt, amint azt a Autoszomális domináns policisztás vesebetegség Spanyolországban.
A Spanyol Nefrológiai Társaság nagyszerű hírnek tartja a gyógyszer jóváhagyását a betegeket és a nephrológusokat kezelik, akik ezt a betegséget kezelik, mivel ez a policisztás vesebetegség első speciális terápiás lehetősége, amelyről bebizonyosodott, hogy csökkenti a vesefájdalmat is.
A Jinarcot 2013-ban ritka betegségek gyógyszernek nevezték ki, Spanyolországban 2015-ben engedélyezték, 2017 februárja óta pedig spanyol gyógyszertárakban forgalmazzák.