A selumetinib gyógyszeres kezelés 20% -kal csökkenti a plexiform neurofibromák mennyiségét NF1-ben szenvedő gyermekkorú betegeknél

@abc_salud MADRID Frissítve: 2017.09.01. 18:05

hatékony

Kapcsolódó hírek

A neurofibromatosis az idegrendszer genetikai rendellenességeinek csoportja, amely főleg az idegsejtek - vagy a neuronális sejtek - fejlődését és növekedését befolyásolja. Olyan betegségek összessége, amelyek egyéb tünetek mellett az idegekben kialakuló daganatok kialakulásához kapcsolódnak. Valójában az 1-es típusú neurofibromatosisban (NF1) szenvedő emberek körülbelül felének daganata van a perifériás idegekben, amelyek úgynevezett „plexiform neurofibromák” nagy fájdalmat okozhatnak és eltorzíthatják a testet. Ezenkívül ezeket a plexiform neurofibromákat, amelyek már gyermekkorban megjelennek és különösen serdülőkorban fejlődnek ki, műtéti úton nagyon nehéz eltávolítani, ezért tovább növekednek. Ezért fontos az Egyesült Államok Nemzeti Rákkutató Intézetének (NCI) kutatói által végzett tanulmány, amely nemcsak egy új gyógyszer biztonságosságát mutatja be a plexiform neurofibromában szenvedő gyermekek kezelésében, hanem azt is, hogy mennyire hatékony ezen idegdaganatok térfogatának csökkentése.

Pontosabban, a "The New England Journal of Medicine" folyóiratban megjelent új tanulmány ezt mutatja a „selumetinib” gyógyszerrel történő kezelés hosszú távon biztonságos az NF1-ben szenvedő gyermekek kezelésében, és a plexiform neurofibromák térfogatának akár 20% -os csökkenésével jár.

Állítsa le a progressziót

A mai napig nincs plexiform neurofibroma kezelés. Ehhez járul még az a nehézség, hogy műtéttel eltávolíthatók. Az egyik szempont, amelyet figyelembe kell venni, mivel minden olyan műtét, amelyet nem teljesen eltávolítanak műtéti úton, általában újra megjelenik. Ezért az új vizsgálat célja a selumetinib hatékonyságának és mindenekelőtt biztonságosságának értékelése volt az ilyen típusú daganatos gyermekek kezelésében.

Ebből a célból a szerzők 24 gyermeket - 11 lányt és 13 fiút - vontak be, akiknek napi két adag selumetinibet adtak be átlagosan 30 hónapos kezelési cikluson keresztül. Pontosabban, a tanulmány 2011 szeptemberében kezdődött, és ma is a résztvevők többsége továbbra is részesül a kezelésben. Fontos szempont, mivel ezt megerősíti, Öt év elteltével a selumetinib nem jár semmilyen káros hatással a kiskorúak egészségére vagy fejlődésére.

Ezeknek a pusztító daganatoknak a növekedésének egyszerű megállítása mindenképpen fontos eredmény. Brigitte C. Widemann

Ez több; Bár ez egy I. fázisú vizsgálat, és ezért fő célja a gyógyszer toxicitásának értékelése, az eredmények azt mutatták, hogy a selumetinib beadása a tumor térfogatának átlagosan 20% -kal, a a résztvevők.

Amint Brigitte C. Widemann, kutatási igazgató kifejti:Egyesek azt mondhatják, hogy a 20% -os volumencsökkenés túl kicsi ahhoz, hogy jelentős legyen, de számomra minden bizonnyal fontos eredmény ezen pusztító daganatok növekedésének egyszerű megállítása.. Valójában az a különbség, amelyet ezeknél a betegeknél tapasztaltunk, páratlan ».

Ez több; A plexiform neurofibromák térfogatának csökkenése következtében a kiskorúak csökkenték a daganatokkal járó fájdalmat, javultak a motoros funkciók és csökkentek a diszfiguráció.

Nyomozz tovább

A plexiform neurofibromák kialakulásának oka főként a RAS jelátviteli út diszregulációjának tudható be, amint azt különböző tanulmányok kimutatták. Következésképpen a mai napig számos vizsgálatot végeztek az NF1 kezelésében kifejezetten ezen az úton ható különféle gyógyszerek lehetséges előnyeinek értékelésére. Az eredmények azonban sajnos sikertelenek voltak.

Ebben az összefüggésben, a selumetinib a MEK fehérje szelektív inhibitora, vagyis egy olyan fehérje, amely része a RAS jelátviteli útnak. És amint az állatmodellekkel - egerekkel - végzett vizsgálatok már kimutatták, a szelumetinib által kiváltott MEK-gátlás okozhatja a plexiform neurofibromák térfogatának csökkenését. Egy lehetőség, amelyet látszólag megerősített a gyermekekkel végzett új tanulmány.

Mi tehát a következő lépés? Jól Mától folyamatban van egy II. Fázisú klinikai vizsgálat NF1-ben szenvedő felnőttekkel. Az új tanulmányban elért eredmények alapján a szerzők már gyermekeket toboroznak egy II. Fázisú klinikai vizsgálat megkezdésére. a szelumetinib hatékonyságának értékelése ebben a betegségben szenvedő gyermekkorú betegeknél.

Amint Brigitte Widemann megállapítja, "a jövőben szeretnénk értékelni az időszakos dózisok beadását a toxicitás minimalizálása érdekében, a maximális terápiás hatás fenntartása mellett".