MADRID, 23 (EUROPA PRESS)

komplexhez

Az Egészségügyi, Szociális Szolgáltatási és Esélyegyenlőségi Minisztériumtól függő Spanyol Gyógyszer- és Egészségügyi Ügynökség (AEMPS) június 1-jén jóváhagyta a Novartis által kifejlesztett „Votubia” új indikációt a Tuberous sclerosis complex (TSC) -vel társult vese angiomyolipoma (AML).

Ezt kedden jelentette be a Novartis Oncology orvosigazgatója, Eva Lopez; a madridi Universitario 12 de Octubre kórház urológusa, Felipe Villacampa; a Fundació Puigvert de Barcelona nefrológusa és az örökletes vesebetegség vezetője, Roser Torra; és a Gumós Szklerózis Országos Szövetségének (AESTU) elnöke, Yolanda palomo.

A gumós szklerózis, mint Villacampa kifejtette, ritka betegség --6000 emberből 1-et érint--, A szülőktől a gyermekekig terjed, bár az esetek kétharmadában spontán jelenik meg. A jóindulatú daganatok megjelenése az élet különböző szakaszaiban és időszakaiban jelentkezhet, és minden életkorra, nemre és fajra, valamint különböző szervekre hatással lehet.

Újszülötteknél a szív daganata általában kimutatható, és görcsrohamokat vagy változásokat okozhat a fejlődésben. Ahogy a beteg növekszik, és bár a szív daganata eltűnhet, elváltozások jelennek meg a bőrön, az ínyen és a körmön. Már serdülőkorban a jóindulatú daganatok a veséből származnak, amelyek, ha időben nem kezelhetők, növekedhetnek és felszakadhatnak, belső vérzést okozva, amely veszélyeztetheti a beteg életét.

Valójában, a TSC-ben szenvedő betegek körülbelül 80% -ában szenved AML, amely ezzel összefüggésben van, és amelyek a leggyakoribb halálokok ebben a betegségben szenvedő felnőttek körében. Ennek fényében az urológus kiemelte a multidiszciplináris megközelítés fontosságát, különösen a gyermekkor és a felnőtt kor között, mivel ebben az időszakban keletkezik az AML, és általában nem adnak tüneteket, amíg "meg nem törnek".

"Amikor összetörnek, belső vérzést okoznak, amely vérzéses sokkot okozhat. Felnőttkorban gyorsabban nőnek, és minél nagyobbak, annál kevésbé ellenőrzöttek és annál valószínűbbek a repedések. Ezért elengedhetetlen, hogy ez korán legyen kontroll, mert a vese érintettsége nagyban befolyásolja a betegek mennyiségét és életminőségét "- hangsúlyozta Villacampa.

Csökkenti a vérzés kockázatát és a DIANA AML mennyiségét

Ezeket az állításokat Dr. Torra megerősítette, aki erről beszámolt A „Votubia” képes elkerülni az invazív eljárásokat, amelyek a működő vese tömegének elvesztésével járnak. Ezenkívül csökkenti a vérzés kockázatát, és ezáltal a veseműködés csökkenését.

Pontosabban, az „Exist-2” vizsgálat szerint a 24. héten az ezzel a gyógyszerrel kezelt betegek 55% -ának a cél AML mennyiségének teljes csökkenése a kiindulási értékhez képest legalább 50% volt, míg a placebo csoport. Ez annak a ténynek köszönhető, hogy a kezelést kifejezetten egy olyan molekulára irányítják, amely túlzottan expresszálódik CET-ben: mTOR.

"Ezenkívül a vizsgálat meghosszabbításakor egyetlen beteg sem vérzett, és a gyógyszer biztonsági profilja elfogadható" - tette hozzá a Fundació Puigvert nefrológusa, és ragaszkodott ahhoz, hogy a "Votubia" javítsa "az egészet vagy szinte az egészet". a betegség tünetei.

Végül az AESTU elnöke biztosította, hogy a „Votubia” új jelölésének spanyolországi jóváhagyása a "remény" minden beteg számára. "Annak ismerete, hogy rendelkezésre áll egy kezelés az érintettek és családtagjaik életminőségének javítására, nyugalmat és magabiztosságot nyújt számunkra a jövőre nézve, annak ellenére, hogy a gumós szklerózis diagnózisának megerősítése hatással van" - állapította meg Palomo.