Az Egyesült Államok Élelmezésügyi és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) gyors jóváhagyást adott az injekció beadására Viltepso (Viltolarsen) mert a Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) kezelése olyan betegeknél, akiknél a DMD génjének megerősített mutációja van, amely hajlamos az 53-as exon átugrására. Ez az FDA által jóváhagyott második célzott kezelés az ilyen típusú mutációval rendelkező betegek számára. A Duchenne-féle izomdisztrófiás betegek körülbelül 8% -ának van ilyen génmutációja.

Duchenne-féle izomdisztrófia

"Az FDA elkötelezett a súlyos neurológiai rendellenességek, például a Duchenne-féle izomdisztrófia gyógyszerfejlesztésének előmozdítása mellett" - mondta Billy Dunn, az FDA Gyógyszerértékelő és Kutatóközpontjának Idegtudományi Irodájának igazgatója. "A Viltepso jóváhagyása ma fontos kezelési lehetőséget nyújt a megerősített mutációval rendelkező duchenne-i izomdisztrófiás betegek számára.".

A Duchenne-féle izomdisztrófia a ritka genetikai rendellenesség progresszív izomsorvadás és gyengeség jellemzi. Ez az izomdisztrófia leggyakoribb típusa. A DMD-t a DMD gén mutációi okozzák, amelyek dystrophin hiányát eredményezik, amely fehérje segít megőrizni az izomsejteket. Az első tünetek általában három és öt éves kor között jelentkeznek, és idővel súlyosbodnak. Ez a betegség világszerte minden 3600 férfi gyermeknél körülbelül egynél fordul elő; csak ritka esetekben érintheti a nőket.

A Viltepso a dystrophin termelés növekedését mutatta, amely reményeik szerint klinikai hasznot hoz a Duchenne izomdisztrófiában szenvedő betegeknél.

A Viltepso-t két klinikai vizsgálatban értékelték, összesen 32 betegnél, mind férfival, mind genetikailag igazolt DMD-vel. A dystrophin termelésének növekedését e két vizsgálat egyikében állapították meg, egy olyan vizsgálatban, amelyben 16 DMD-s beteg vett részt, és 8 beteg kapott Viltepso-t az ajánlott dózisban. A vizsgálatban a dystrophin szintje átlagosan a kiindulási érték 0,6% -áról a normál érték 5,9% -ára nőtt a 25. héten.

Az FDA arra a következtetésre jutott, hogy a kérelmező (NS Pharma) adatai igazolták a fokozott dystrophin termelés hogy ésszerűen valószínűsíthető klinikai haszon megjóslása azoknál a DMD-s betegeknél, akiknél a dystrophin gén megerősített mutációja van, amely képes átugrani az 53-as exont. A gyógyszer klinikai előnyeit nem igazolták. E döntés meghozatalakor az FDA figyelembe vette a gyógyszerrel kapcsolatos lehetséges kockázatokat, a betegség gyengítő és életveszélyes jellegét, valamint a rendelkezésre álló terápiák hiányát.

A gyorsított jóváhagyási folyamat részeként az FDA előírja a társaság számára, hogy végezzen klinikai vizsgálatot a gyógyszer klinikai előnyeinek megerősítésére. A folyamatban lévő tanulmány célja annak értékelése, hogy a Viltepso javítja-e a pihenési időt a DMD-s betegeknél ezzel a megerősített mutációval. Ha a vizsgálat nem igazolja a klinikai előnyöket, az FDA eljárásokat kezdeményezhet a gyógyszer jóváhagyásának visszavonására.

Viltepso mellékhatások és esetleges vesetoxicitás

A leggyakoribb mellékhatások hetente egyszer 80 mg/kg-mal kezelt DMD-s betegeknél (a két vizsgálat kombinációjában) a következők voltak: felső légúti fertőzés, injekció beadási helyének reakciója, köhögés és láz.

Bár nem figyelték meg vese toxicitás A Viltepso klinikai vizsgálatokban a Viltepso klinikai tapasztalata korlátozott, és néhány antiszensz oligonukleotid adását követően vese-toxicitást, beleértve az életveszélyes glomerulonephritist is megfigyeltek. A Viltepso-t szedő betegeknél ellenőrizni kell a vese működését.

A Viltepso-t az FDA gyorsított jóváhagyási útvonalán hagyták jóvá, amely olyan gyógyszerek jóváhagyását írja elő, amelyek súlyos vagy életveszélyes betegségeket kezelnek, és általában jelentős előnyt kínálnak a meglévő kezelésekkel szemben. A jóváhagyás ezen az úton megfelelő és jól kontrollált vizsgálatokon alapulhat, amelyek azt mutatják, hogy a gyógyszer olyan hatást gyakorol a helyettesítő végpontra, amely ésszerűen valószínűsíti a betegek klinikai hasznát (vagyis a betegek érzését vagy működését, vagy ha túlélik). Ez az út a beteg számára korábbi hozzáférést biztosít az ígéretes új gyógyszerekhez, míg a vállalat klinikai vizsgálatokat végez a tervezett klinikai előny igazolása érdekében.