Az Európai Bizottság a múlt héten jóváhagyta a Cerezyme gyógyszer - amelynek hatóanyaga az imigluceráz - javallatát a III. Típusú Gaucher-kórra. Ezt a patológiát a glükozilceramid retikuloendothelialis rendszerben történő lerakódása okozza, a savas betaglusozidáz enzim hiánya miatt, és három klinikai formája van.

betegség

Az imiglucerázt eddig az I. típusra jelölték, amely egy nem neuroleptikus forma, amely az askenázi zsidóknál gyakrabban fordul elő. Alkalmazását kiterjesztették a betegség harmadik klinikai formájára, amely krónikus neuropathiában fordul elő, és amely gyakrabban jelenik meg a korai serdülőknél és a fiataloknál. A II. Típus a legalacsonyabb, gyakrabban fordul elő, mint az előzőek, és az élet első két évében nyilvánul meg, gyakran végzetes.

A kezelés enzimhelyettesítésből áll a glükocerebrozid felhalmozódás kiküszöbölése érdekében. A Gaucher-kór ugyanazon család több tagját is érintheti, és általában mindegyik ugyanaz a klinikai forma. A csontfájdalom normális.