hiány

  • Keresés
  • Klinikai tünetek és tünetek
  • Besorolások
  • Gének
  • Fogyatékosság
  • Enciklopédia a nagyközönség számára
  • Enciklopédia szakembereknek
  • Sürgősségi útmutatók
  • Források/eljárások

Ritka betegség keresése

Egyéb keresési lehetőség (ek)

Tetrahidrobiopterin hiány miatt kialakuló hiperfenilalaninémia

A betegség meghatározása

Ez egy újszülöttkori, aminosav-anyagcsere-rendellenesség, amelyet klinikailag a fenilketonuria (PKU) klasszikus megnyilvánulásai jellemeznek, és amely az étrend és a plazma-fenilalanin megfelelő metabolikus szabályozása ellenére később súlyos neurológiai tüneteket okoz, például mikrokefália, értelmi fogyatékosság, központi hipotónia, késleltetett motoros fejlődés, perifériás görcsök és rohamok.