Amerikai tudósok oltványok segítségével génterápiát vezetnek be az egerekben, amelyek enyhítik ezeket a betegségeket

A genetikai manipuláció az ideálok megvalósítására módosított emberekkel kapcsolatos jövõk zavarására utal, de illúziókat generál egy betegség nélküli világról is. A valóság, mint mindig, sokkal bonyolultabb és unalmasabb, de végül ugyanolyan lenyűgöző lehet. A héten egy nemzetközi kutatócsoport bejelentette, hogy az emberi embriók örökletes betegségét először javították ki génjeik CRISPR technikával történő szerkesztésével. Ezzel a vágórendszerrel sikerült kiküszöbölniük a hirtelen halált okozó hibás gént. Ennek az előrelépésnek még mindig nincs gyakorlati következménye az életünkre, de a génterápia a mai orvostudományban kezd valósággá válni.

cukorbetegség ellen

Szeptemberben az Egyesült Államok azt tervezi, hogy jóváhagyja az első ilyen jellegű kereskedelmi elbánást. A rossz prognózisú leukémiás betegeket célzó terápia abból áll, hogy kivonják a beteg saját limfocitáit, elviszik őket a terméket forgalmazó gyógyszeripari vállalatba, a Novartis laboratóriumába, genetikailag módosítják őket, hogy képesek legyenek rákos sejteket megtámadni és visszatérni. hogy beadja őket a betegnek. A kezelésben részesült emberek 83% -ánál eltűnt a betegségük, és egy évvel később kétharmada még mindig rákmentes volt.

A vércukorszint szabályozását segítő gént egy bőrtranszplantációval vezettek be

Jelenleg több tucat klinikai vizsgálat van a végső tesztelési fázisban, mielőtt azokat a nyilvánosság számára elérhetővé tennék ritka betegségek vagy bizonyos típusú rák kezelésére. Az alapkutatás során továbbra is erőfeszítéseket tesznek annak érdekében, hogy jobban megértsék ezeknek a technikáknak a működését, lehetséges mellékhatásait, valamint a legjobb lehetőségeket arra, hogy elfogadható áron vigyék őket a betegek elé. Még akkor is, ha a technikai és tudásbeli akadályokat leküzdik, a génterápiák ára fenntarthatatlanná teheti őket az egészségügyi rendszerek számára.

Ezen a héten a Cell Stem Cell folyóiratban megjelent egy új, a génterápiákkal kapcsolatos fejlesztés, amely megmutatja az ezen a területen dolgozó tudósok ötletességét, ugyanakkor szemlélteti a laboratóriumi laboratóriumi laboratóriumi laboratóriumi gyakorlat számos előrelépésének nehézségeit is.

Xiaoyang Wu, a Chicagói Egyetem kutatója által vezetett csoport a CRISPR szerkesztési technikát használta az őssejtektől kezdve olyan bőrgraftok létrehozására, amelyek olyan hormont állítottak elő, amely képes szabályozni a vércukorszintet. Ezt követően átültették ezeket a graftokat diabéteszes egerekbe, és négy hónappal később látták, hogy az állatok inzulinrezisztenciája eltűnt, és még a magas zsírtartalmú étrend okozta súlygyarapodás is korlátozott volt. Az emberi bőrön végzett teszt hasonló eredményeket mutatott.

A munka szerzői azért választották a génterápia alkalmazási módját, mert a bőr egy olyan szerv, amely az egész testben megtalálható, és amely az egyik legegyszerűbb és legolcsóbb szövet az őssejtekből előállítani egy laboratóriumban.

Az ebben a vizsgálatban alkalmazott genetikai módosítás abból áll, hogy a GLP1 génben mutációt vezetnek be, amely az inzulint szabályozó hormont termeli, annak aktivitási periódusának növelése érdekében. Ezenkívül egy antitestfragmentumot adtak a génhez, hogy hosszabb ideig maradjon a vérben. Végül hozzáadtak egy mechanizmust, hogy a GLP1 gén képes legyen többet termelni a hormonból, amikor az egerek antibiotikumot szedtek.

Ha ezt embereknél végeznék, akkor a tenyérnél nagyobb bőrátültetésekre lenne szükség

Wu és munkatársai ezt a rendszert a koncepció bizonyítékaként mutatják be, hogy különböző génterápiákat vezessenek be a szervezetbe. "Nem gyógyítjuk a cukorbetegséget, de potenciálisan biztonságos és hosszú távú megközelítést kínálunk, hogy a cukorbetegségben és elhízásban szenvedő embereket jobban megőrizhessük glükózszintjükben" - mondja Wu.

"Az ilyen típusú graft alkalmazása főként genetikai betegségek esetén történhet, olyan embereknél, akiknek például problémái vannak egy adott koagulációs faktorban" - magyarázza Ander Izeta, a Biodonostia Tissue Engineering csoport vezetője. "A bőr használata jó ötlet, mert más őssejtekhez képest viszonylag könnyű előállítani" - teszi hozzá. "Továbbá, ha valami elromlik, akkor könnyen észrevehető lesz a bőrfolt figyelemmel kísérésével" - folytatja.

Izeta azonban úgy véli, hogy ennek a mechanizmusnak a kifejlesztése az emberek cukorbetegségének gyógyítására bonyolult lesz, és hátrányos helyzetben van más alternatívákkal szemben. Ha figyelembe vesszük az egerek oltványának méretét, "az emberek cukorbetegségének kezeléséhez 20 centiméteres 20-szoros tapaszra lenne szükség, ami például a comb teljes arcát lefedné" - mondja. Ennek nagyon fontos hatása lenne, mert az oltvány "színe nem egyezik meg a bőrével, nincs haja és mirigyei" - mondja. "Ha fogadnom kellene, akkor azt mondanám, hogy ez nem éri el a klinikát" - fejezi be.

Nem csak a cukorbetegség esete kívánja alkalmazni a chicagói kutatók ezt a technikát. Wu úgy véli, hogy felhasználható "terápiás fehérjék szállítására vagy a hiányzó fehérjék pótlására genetikai hibákkal küzdő embereknél", és "anyagcsere-elvezetésként használható, eltávolítva a különféle toxinokat". A génterápiák története azt mutatja, hogy az út az alapkutatások és a kórházak között hosszú. Több mint két évtizeddel az első laboratóriumi vizsgálatok után a betegség kezelésének ez a módja valódi alternatívává válik, de az utolsó részletek, az etikai viták vagy a költségek még mindig olyan problémák, amelyeket meg kell oldani.