Az angliai Leeds Egyetemen végzett tanulmány kimutatta, hogy a paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknél, akik eculizumab-kezelést kapnak, kisebb a szövődmények kockázata és a túlélési arány hasonló az általános populációhoz.

paroxizmális

Az eculizumabbal végzett kezelés hatékonyan elkerüli a szövődmények megjelenését, és jelentősen javítja a paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegek prognózisát, mivel azt éri el, hogy túlélésük hasonló az általános populációhoz, a tanulmány által vezetett tanulmány eredményei szerint. Peter Hillmen, a Leeds-i St. James Egyetemi Kórház Hematológiai Osztályáról, amelyet a barcelonai Alexion laboratórium által szervezett IV.

A munka 79 PNH-ban szenvedő beteg 8 éves nyomon követéséből gyűjti össze az adatokat, és azt mutatja, hogy a gyógyszer képes jelentősen csökkenteni a trombózis kialakulásának kockázatát, amely a leggyakoribb halálok ebben a ritka betegségben szenvedő betegek körében, amint azt kifejtették. Anita Hill, a St. James Kórházból és a tanulmány egyik fő kutatója.

A Diario Médico-nak részletesen elmondta, hogy több mint egy évtizeddel ezelőtt a PNH-ban szenvedő betegek várható élettartama nem haladta meg a diagnózis után 20 évet. Fontos szem előtt tartani, hogy ez a patológia az élet bármely szakaszában debütálhat, bár gyakoribb, ha 20 és 30 év között jelentkezik.

A ritka betegségek néven ismert csoportba sorolva a PNH a pluripotens vérképző őssejt megszerzett rendellenessége, amely olyan sejtklónból származik, amely szomatikus mutációt nyer a PIG-A génben, és amely a membránhoz lehorgonyzott fehérje expresszió hiányát feltételezi. glikozil-foszfatidil-inozit, ami fokozott érzékenységet eredményez az immunrendszer komplementjére.

Az egyik fő probléma, amelyet ez a rendellenesség okoz, az, hogy beindítja a hemolízis folyamatát, és amikor eléri a magas szintet, jelentősen megnő a visszatérő trombolízis kockázata és romlik a betegek életminősége - mondta Álvaro Urbano, a Hemato A Clínico de Barcelona Kórház onkológiája, amely a betegség referencia központja Katalóniában, és 22 esetet nyomon követnek.

Jelenleg az egyetlen rendelkezésre álló kezelés erre a patológiára az eculizumab, egy komplement blokkoló, amely megakadályozza a vörösvértestek pusztulását, és amely az utóbbi években jelentősen javította ezen betegek prognózisát.

A PNH egyes betegeknél csontvelő-aplasiát is okozhat, és ennek a fogyatékossági állapotnak a mai napig nem áll rendelkezésre gyógyító kezelése.