A Nature-ben ma megjelent tanulmány kimutatta a gerinc-izomsorvadással rendelkező egér megmentését, amely neuromuszkuláris betegség a motoros idegsejtek elfajulása jellemzi

atrófiában

A Nature-ben ma megjelent tanulmány kimutatta a gerinc-izomsorvadással rendelkező egér megmentését, amely neuromuszkuláris betegség a motoros idegsejtek elfajulása jellemzi.

A patológiát az SMN1, a motoros idegsejtek túléléséhez szükséges gén mutációja okozza. Jelenleg nincs hatékony kezelés, de a terápia szempontjából szükségesnek tartják az SMN1, az SMN1 által kódolt fehérje helyreállítását a gerincvelő motoros neuronjaiban.

Ebben a munkában Adrian Krainer és csapata a New York-i Cold Spring Harbour Laboratóriumban speciálisan kifejlesztett antiszensz nukleotidokat használnak a gerinc izom atrófiájának egérmodelljében az SMN2, az SMN1 gén közel azonos másolatának expressziójának helyreállításához.

Közvetlen szállítás az agyba
Meglepő módon a kutatók azt tapasztalták, hogy az antiszensz nukleotidok szisztémás beadása sokkal hatékonyabb, mint az agyba történő közvetlen bejuttatás, 25-ször meghosszabbítva a súlyos gerincizom atrófiában szenvedő egerek felezési idejét.