Becslések szerint a ritka betegségek gyógyszerei 2024-re a világ gyógyszereladásának 20% -át teszik ki

összpontosít

Alig két hete az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA, angol rövidítése miatt) minden rekordot megdöntött azzal, hogy zöld utat adott a világ legdrágább gyógyszerének. Zogelsmáról szólt, génterápia, amelyet kétéves kor alatti gyermekek gerinc-izomsorvadásának (SMA) kezelésére terveztek, ez a ritka betegség 10 000 születésből 1-et érint. 2,1 millió euróba kerül.

Becslések szerint az Egyesült Államokban, egy országban, ahol több mint 327 millió lakos él, körülbelül 400 csecsemő szenvednek SMA. Ez azt jelenti, hogy - a betegség súlyossága ellenére - a Zogelsma iránti kereslet kicsi, ezt a tényezőt az ágazat használja az ár igazolására ennek a gyógyszernek.

Zogelsma az az, amit az iparban ritka betegségek gyógyszereként ismernek. Megkeresztelték őket árvákként, mert a szokásos piaci körülmények között a gyógyszeripar alig érdeklődik kis betegek számára történő termékek kifejlesztése és forgalmazása iránt, amint azt az Európai Ritka Betegségek Szervezete kifejtette. Vagyis: olyan termékekről van szó, amelyek üzleti társadalmi szempontból fontos társadalmi értéke ellenére sem érdekelnek.

A trend változása

Úgy tűnik azonban, hogy ez a tendencia megváltozott az iparban az elmúlt években. Most a ritka betegségek jövedelmezőek, ezért gyógyszereket fejlesztenek ezek enyhítésére. Ennek sok oka van: a technológia fejlesztése, szabályozási változások, az innovatív szabadalmaztatott gyógyszerek létrehozásának óriási előnyei és a „farmák” lehetősége a magas árnak köszönhetően visszaszerezni a kezdeti beruházást.

Ennek eredményeként piaci részesedése csak globálisan növekszik, és sokkal gyorsabb ütemben, mint a generikus gyógyszereké. Az Evaluatepharma amerikai gyógyszeripari tanácsadó cég legfrissebb jelentése szerint, A ritka betegségek gyógyszereinek árbevétele 20% -ot tesz ki világszerte 2024-re.

Kevesebb, mint 10 év alatt megduplázták eladásaikat, a 2010. évi 72 000 millió dollárról a 2018-ban nyilvántartott 131 000 millió dollárra nőttek. 2024-re ezek megháromszorozódnak, a tanácsadás előrejelzése szerint.

Spanyolországban az elvégzett és a kutatás korai szakaszában lévő (I. és II. Fázisú) klinikai vizsgálatok több mint 18% -a megfelel a ritka betegségek kezelésére szánt gyógyszereknek. 10 évvel ezelőtt ez a százalék alig érte el a 4% -ot - derül ki a Farmaindustria adataiból.

"Nem voltak nyereségesek"

"Meg kell értenie, hogy a gyógyszergyárak olyan társaságok, mint bármely más" - kezdi Óscar Mesa, a Qualitecfarma vezérigazgatójának magyarázatával, speciális tanácsadás, több mint 20 éves tapasztalattal az ágazatban.

„Korábban senki sem figyelt rájuk, mert nem volt nyereséges. Spanyolországban 25 beteg kezelése nem volt jövedelmező, és végül minden a gyógyszer árához kapcsolódik”, Pontok.

Mesa szerint a gyógyszeripar működésének megértéséhez egy kulcsfontosságú szempontot kell szem előtt tartani: a gyógyszerekbe történő befektetés sokkal nagyobb kockázatot jelent mint bármely más szektorban. A kutatás és a klinikai vizsgálatok költségei amellett, hogy időigényesek, nagyon drágák.

„Korábban senki sem figyelt rájuk, mert nem volt nyereséges. Spanyolországban 25 beteg kezelése nem volt nyereséges, és végül minden a gyógyszer árához kapcsolódik. "

Becslések szerint átlagosan egy új gyógyszer - akár árva, akár nem - fejlesztésének megkezdése 1,5 milliárd dolláros beruházást jelent., gyakran meghaladja a 70% -ot. - Korábban senki nem vizsgálta ezt a fajta betegséget, mert nem érte meg a kockázatot. Most a kormányok és a szövetségek nyomásának köszönhetően elkötelezettség és üzleti jövőkép is született ”- állítja.

Az egyik kulcsfontosságú pont a közös vállalkozásról szóló megállapodások hatálybalépése volt. Ezek révén a gyógyszergyárak a kutatás korai szakaszában tárgyalni kezdenek az intézményekkel az intézménnyel, hogy ösztönzésként garantálják a befektetések bizonyos megtérülését.

„Az ő szempontja: ígérem, hogy kivizsgálom, de természetesen befektetem az 1500 millió dolláromat De visszatérnem kell Mivel az árat szabályozni fogják, a termékem millió euróba fog kerülni, mert ha nem, akkor nem fogom tudni megtérülni a befektetésemet. ”- magyarázza Mesa.

Fogadjon a biotechnológiai startupokra

A befektetésekre szakosodott források az egészségügyi szektor vállalatai közül egyetértenek ezzel a tendenciával. Egyre több nagyvállalat szerez kis biotechnológiai vállalatokat az ilyen típusú betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerekre szakosodott, mivel a generikus gyógyszerek előállítása korántsem olyan jövedelmező.

- Nem fog egy olyan tehénre fogadni, amelynek a tejét már kinyomta. A nagyvállalatok tudják, hogy kis induló vállalkozásokat kell vásárolniuk kifejleszteni ezeket a gyógyszereket, mert tudják, hogy ez vagy meghal, vagy meghalnak ”- magyarázzák Vozpópulinak.

Csak egy hete, Pfizer bejelentette - a válság közepette az ízületi gyulladásos gyógyszeréből fakadó vita miatt, amely szintén megakadályozza az Alzheimer-kórt - megállapodást kötött a Therachon Holding AG biotechnológiai kutatócég megvásárlásáról, amely tevékenységét a ritka betegségek gyógyszereinek fejlesztésére összpontosítja.

A Pfizer egyike azon gyógyszergyáraknak, amelyek a legnagyobb portfólióval rendelkeznek az ilyen típusú gyógyszerek terén. A társaság szerint célja "kulcsfontosságú munkatárs lenni az orvostársadalommal, amely ezeket a betegségeket kezeli, és elősegíti e ritka állapotok fokozott láthatóságát. "És úgy tűnik, hogy egyre nagyobb a verseny.