A rangos New York Times újság cikket tesz közzé, amely a családi hiperkoleszterinémiára, a kardiovaszkuláris kockázatra és az Egyesült Államokban a koleszterinszint csökkentésére szolgáló új gyógyszerekre hivatkozik. A nagy teljesítményű PCSK9 inhibitorok feltehetően forradalmasították a magas kardiovaszkuláris kockázatú betegek ellátását. Akkor miért nem kapják meg a szívbetegek? A biztosítók és más fizetők magas áron vetkőztek.

életet

Szívbetegség a Mackenzie Ames családban fut. Nagyapja 30-as éveiben végzetes szívrohamot kapott, miközben nagymamájával táncolt New Yorkban. Anyja 42 éves korában négyszeres megkerülésen esett át. Amikor Ms. Ames mindössze 9 éves volt, az LDL-koleszterinszintje (a rossz fajta) 400 mg/dl volt, körülbelül négyszer magasabb, mint kellett volna. A diéta és a testmozgás nem segített. Ms. Ames megpróbálta az összes rendelkezésre álló koleszterinszint-csökkentő gyógyszert, de semmi sem érte el az LDL-t 100 mg/dl alatt. Problémája genetikai állapot, heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (FH), amely fiatalon magas koleszterinszinthez és szívrohamhoz vezet. 1,3 millió amerikait érint, vagyis 250 emberből egyet. Ez a családtörténet szuperponálható az FH-val rendelkező spanyol családok többségével.

Ma van megoldás a megemelkedett kardiovaszkuláris kockázat csökkentésére: egy új gyógyszercsoport, az úgynevezett PCSK9 inhibitorok, amelyek akár 60% -kal csökkentik az LDL-koleszterin szintet, csökkentik a szívroham és a stroke kockázatát, és megmentik az olyan emberek életét Mrs. Ames. Az FDA (Food and Drug Administration) szerint a HF-ben szenvedő betegek jelöltjei az új gyógyszereknek. De nem tudja megszerezni őket. Két biztosító elutasította. "Minden szabályt betartottam, és még mindig nem tudok bejutni" - mondta Ames. "Az orvosom nem kaphat közvetlen választ".

Sok más hasonló beteghez hasonlóan őt is a biztosítók, a vényköteles gyógyszerek szállítói és a gyógyszergyártók közötti piaci csata kereszttüzébe kerítette. A gyógyszergyártók nagyon magas árcédulákat adtak a PCSK9 inhibitoroknak, bár a fizetők általában jóval alacsonyabb árakat tárgyalnak. De a biztosítók nem értenek a költségekkel, és megkérdőjelezik az új gyógyszerek hatékonyságát.

A hozzáférés most kezd egyre könnyebbé válni, a gyártók, a biztosítók és a gyógyszertári ellátások menedzserei között néhány szokatlan megállapodás működik közreműködőként. A rákos megbetegedések vagy a ritka örökletes betegségek drága gyógyszereitől eltérően a PCSK9 inhibitorok nagyszámú embert céloztak meg, akár 10 millió amerikait is. Ez a szám nemcsak HF-ben szenvedőket, hanem szívbetegségben szenvedőket és tartósan magas koleszterinszintet is tartalmaz.

"A tudomány e gyógyszerek mögött megdöbbentő, de az ára is megdöbbentő" - mondta Dr. Steven Miller, az Express Scripts, az Egyesült Államok legnagyobb gyógyszertári ellátásokért felelős vezetője. Egészen a közelmúltig nem voltak olyan vizsgálatok, amelyek bizonyították volna, hogy a gyógyszerek bármit is tettek volna, kivéve az alacsonyabb koleszterinszintet. A fizetők részben ellenálltak, mert a gyártóknak be kellett mutatniuk, hogy a PCSK9 inhibitorok megakadályozzák a szívrohamokat, agyvérzéseket és életeket mentenek meg. A legújabb tanulmányok kimutatták, hogy ezek a gyógyszerek megakadályozzák a szívrohamokat és csökkentik a kardiovaszkuláris mortalitást.

A biztosítók ragaszkodtak ahhoz, hogy az orvosok előzetes engedélyezési űrlapokat töltsenek ki, amelyek leírják, miért van szükségük pácienseikre a gyógyszerekre. A gyakorlat nem szokatlan a drága kezeléseknél, de a PCSK9 gyógyszerek esetében a formák általában bizánciak, túl hosszúak és bonyolultak. És míg a legtöbb más gyógyszer előzetes engedélyezési formája csak a beteg kórtörténetének igazolását igényli, a PCSK9 inhibitor formák általában tesztet igényelnek, beleértve az orvosi dokumentációkat is.

Egyes biztosítótársaságok például "túlzott bizonyítékot vagy dokumentációt igényelnek". "Lehet, hogy tudni akarnak minden olyan sztatinról, amelyet megpróbáltak, vagy arra kényszerítenek, hogy megpróbálja kipróbálni a sztatinokat, amelyeknek nincs értelme, mint például a szimvasztatin, amikor három másik sztatinot már kipróbáltak. A biztosítók a koleszterinszint dokumentációját kérték, amikor a beteg nem sztatinokat szedett. De sokan évek óta sztatinokat szedtek, és időközben többször is orvost cseréltek. Ilyen dokumentációt lehetetlen megtalálni.

Néhány biztosító jóváhagyta a beteg számára a PCSK9-gátlót, de három hónap után leállította az ellátást, és újabb előzetes engedély iránti kérelmet kért. Az amerikai orvosok gyakran azt mondják, hogy sem idejük, sem kitartásuk nincs arra, hogy megpróbálják megszerezni a gyógyszereket betegeik számára. A betegek és az orvosok számára mindez a piaci manőver őrületes és frusztráló. Sok orvos megjegyzi, hogy a biztosítók ezeket a döntéseket teljesen önkényesen hozzák meg. Vannak azonban arra utaló jelek, hogy egyes akadályok kezdenek esni, és fokozatosan egyre több beteg részesül ebben az új kezelésben.

Szerencsére, bár néhány kivételtől eltekintve, az FH-ban szenvedő családok számára ezekhez az innovatív gyógyszerekhez könnyebb hozzáférni Spanyolországban, ezeket kórházakban adják ki és a Nemzeti Egészségügyi Rendszer finanszírozza.

Forrás: The New York Times, 2018. október 2. HF Alapítvány