Ez az első alkalom, hogy gént visznek be a szervezetbe komplex betegségek kezelésére

Fatima Bosch továbbra is körültekintő és óvatos, ugyanakkor nem tudja elfojtani lelkesedését a génterápia hogy kifejlesztették azt, amely lehetővé teszi két betegséget egyszerre fordíthat meg hogy az utóbbi években járvány lett, és ez valóságos rémálmat jelent a közegészségügyi rendszerek számára: elhízás és 2-es típusú cukorbetegség.

2-es

Jelenleg csak az volt egereken tesztelték két különböző patológiai modellben, mind étrend okozta, mind genetikailag befolyásolt, de mindkét esetben bebizonyosodott, hogy egy vírus egyetlen injekciója, amely vivőanyagként szolgál az FGF21 gén szervezetbe juttatásához, lehetővé teszi a máj genetikai manipulációját, zsírszövet és zsírizom. Ily módon az állat képes nagyobb mennyiségben folyamatosan előállítani az FGF21 fehérjét, a különféle szervek által természetesen kiválasztott hormont, amely anyagcsere-szabályozóként működik számos szövetben. Vagy, ami ugyanaz, csökkenti a glükózszintet, és közvetlenül beavatkozik a barna zsírra, hőt termel és égeti a zsírszövetet. Az eredmény? «Minden esetben azt láttuk, hogy az állat meggyógyult. A zsírszövet csökken, csökken a súly, csökken a gyulladás és csökken az inzulinérzékenység, ami kedvez a 2-es típusú cukorbetegség kezelésének. "- magyarázza Fátima Bosch, a barcelonai Autonóm Egyetem (UAB) Icrea kutatója és egy tanulmány koordinátora. megjelent az EMBO Molecular Medicine tudományos folyóiratban.

Az eredményeket különböző szövetek genetikai manipulálásával reprodukálták a kívánt fehérje előállításához, akár a májban, akár a zsírszövetben, akár az izmokban. És ami még ennél is fontosabb, hogy a jótevő hatás a terápiának alávetett egerek több mint egy évig tartó követése során fennmaradt. Ez idő alatt a máj zsírszintjének csökkenését is megfigyelték, ezzel ellensúlyozva a máj steatosisát, gyulladását és fibrózisát ebben a szervben. Védő hatása van a tumor kialakulásának veszélye ellen is, ha a májat hosszú ideig hiperkalórikus étrendnek vetik alá. Még bebizonyosodott, hogy a génterápia egészséges egyéneknél az egészségesebb öregedéshez vezet, mivel megvédi őket a túlsúlytól és az életkorral összefüggő inzulinrezisztenciától.

A Fátima Bosch által vezetett csoportnak széleskörű tapasztalata van a génterápiákban, bár eddig a monogenetikai betegségek terén, amelyekben a patológiáért felelős hibás gént jó állapotban lévő másolattal helyettesítik. De mind az elhízás, mind a 2-es típusú cukorbetegség multifaktoriális betegség, amelynek kialakulása sokféle gént és környezeti tényezőt érint, például étrendet vagy fizikai inaktivitást. Ezt a terápiás alternatívát eddig soha nem kísérelték meg összetett betegségekben, sem Spanyolországban, sem a világ bármely más országában. A barcelonai Autonóm Egyetem csapata által tett lépés megmutatta, hogy bár még mindig hosszú az út, meg lehet utazni.

"Biztonságos és hatékony"

"Ez az első alkalom, hogy az elhízást és a hosszú távú inzulinrezisztenciát ellensúlyozzák egyetlen génterápiás kezelés alkalmazásával az állatmodellben, amely leginkább hasonlít az emberek elhízására és a 2-es típusú cukorbetegségre." - emeli ki Verónica Jiménez, a a cikket, aki biztosítja, hogy "az eredmények azt mutatják, hogy ez egy biztonságos és hatékony terápia".

Ugyanaz a csapat nagyobb állatokkal, például kutyákkal vagy majmokkal végzett kísérletek során megpróbálja érvényesíteni az eredményeket, azzal a végső céllal, hogy elkezdhessék az embereken végzett klinikai vizsgálatokat. „Végső célunk az emberek elérése, és reméljük, hogy ezt hamarosan sikerül elérnünk. Hosszú ideje dolgozunk génterápiával, és hisszük, hogy ez lehetséges ”- mondja Fátima Bosch.